انطلقت في روسيا الاختبارات السريرية لأول عقار روسي لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي، حيث من المتوقع أن توقف حقنة واحدة منه استفحال المرض وتعطي الأطفال المصابين به فرصة لحياة طبيعية.

وبدأت شركة Biocad الروسية في تطوير دواء لمرض ضمور العضلات الشوكي في عام 2018.

ويعتمد العقار الروسي الذي يحمل اسم ANB-004 على منصة العلاج الجيني، إلا أنه مبتكر وليس نسخة من العقاقير الأجنبية.

كما أكد بافيل ياكوفليف، نائب رئيس التطوير والبحث المبكر في Biocad، أن العقار الروسي له اختلافات جوهرية عن سابقه السويسري، حيث تصنعه شركة روسية، ويمثل ضمانا للاكتفاء بالأدوية الوطنية، ولن تكون هناك حاجة للاعتماد على الوضع السياسي الدولي والخوف من مغادرة الموردين الأجانب للسوق الروسية.

وضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي تتدهور فيه الخلايا العصبية الحركية. ويحدث المرض بسبب طفرة في جين SMN1، الضروري لعمل الخلايا العصبية الحركية - الخلايا العصبية المسؤولة عن تنسيق الحركات.

وبدونه، لا تصل الإشارة إلى العضلات تدريجيا، مع موت الخلايا العصبية، تتوقف جميع العضلات عن العمل، ويفقد الشخص القدرة على الحركة والبلع والتنفس بشكل مستقل. رغم ذلك، لا يتأثر العقل بأي شكل من الأشكال.