يبشر أول عقار غربي لإصلاح الجينات التالفة، بنقلة جديدة في حياة المرضى المصابين بمرض نادر يسبب جلطات في الدم، لكن العثرة الوحيدة هي سعره. ومن المرجح أن يكلف العلاج الجيني لمرض نقص إنزيم ليبيز للبروتينات الدهنية، وهو خلل وراثي يضاعف من خطر التهاب البنكرياس لدرجة قد تؤدي للوفاة، أكثر من مليون دولار للمريض الواحد عندما يطرح في أسواق أوروبا هذا الصيف.وتنال الأمراض النادرة اهتماماً غير مسبوق من شركات الأدوية، وخصوصاً أكثر من ربع الأدوية الجديدة التي تم الموافقة عليها في الولايات المتحدة العام الماضي لمثل هذه الحالات.وبما أن عدداً قليلاً جداً فقط من المرضى هم الذين يحتاجون العلاج، فإن إجمالي التكلفة لميزانيات الصحة محدودة نسبيا.لكن الجهات التي تقدم خدمات الرعاية الصحية أصبح يتعين عليها بشكل متزايد تحقيق التوازن بين الحاجة الماسة لعدد محدود من المرضى وبين مصالح أوسع نطاقاً للمجتمع في ظل ميزانية تكبلها قيود. وهناك اتجاه متزايد لإعادة النظر في هذه الأسعار الباهظة لهذه الموجة من الأدوية.وعلّق كارل كلاكستون، أستاذ علم اقتصاديات الصحة في جامعة يورك، بأن المزيد من الشركات تدخل هذا القطاع، لأنها رأت الأسعار المرتفعة جدا التي يمكن فرضها على بعض من الأدوية المعالجة لهذه الأمراض النادرة.وأضاف أنه "لا يمكن استمرار هذا الوضع، أنظمة الرعاية الصحية في أنحاء العالم تمر بضغط مالي متزايد، وجميعها بدأت تدقق بعناية بالغة فيما تحصل عليه مقابل الأموال التي تدفعها".ومع إتاحة المزيد من وسائل العلاج، ودراية العلماء على نحو أكبر بأسباب ستة آلاف أو سبعة آلاف مرض تصيب أكثر من 1% من السكان فإن هناك مؤشرات على أن الجهات التي تدفع مقابل هذه الأدوية تتراجع، خاصة في أوروبا، التي تعاني تقشفا شديدا.وفي الولايات المتحدة وأوروبا، غيرت أدوية الأمراض النادرة أفكارا عما يجعل أي شركة أدوية تجني أرباحا.وعادة ما كانت شركات الأدوية تعتمد على أدوية تنتج بكميات كبيرة لعلاج أمراض مثل ارتفاع الكوليسترول، لكن انتهاء فترات براءة الاختراع يتيح للمنافسين صنع نسخ أرخص ثمناً، ما قلل من الأرباح في هذا المجال.وعلى العكس من ذلك، فإن الأمراض النادرة تتيح أسعاراً خاصة، ولا تلقى فيها الشركات منافسة تذكر.وفي حين أن هذه السياسة حفزت المزيد من الابتكار، فإن بعض المستثمرين يشعرون بالتوتر أيضا بشأن الأسعار في المستقبل.وأظهر تحليل أجرته تومسون رويترز أن سوق أدوية الأمراض النادرة بلغت قيمتها أكثر من 50 مليار دولار في نهاية 2011.