اقترب التعديل الجيني لعلاج الأمراض الوراثية للأجنة البشرية، خطوة إلى الواقع، حيث كشف العلماء أنه من الممكن تصحيح المشاكل الوراثية في الفئران قبل ولادتها.

وكشف العلماء في البحث الذي نُشر ف مجلة "Nature Medicine" في الولايات المتحدة، عن اختراق طبي مهم في مجال الهندسة الوراثية، من خلال تطبيق عملي لفكرة علاج الأمراض الوراثية بتعديل جينات خلايا المريض وهي لا زالت داخل جسده، بدلاً من الأسلوب المتبع حالياً، الذي يعتمد على نزع خلايا المريض ووضعها في أطباق المعامل، لتعديلها وراثياً، ثم إعادتها لجسده مرة أخرى.

واستخدم الباحثون شكلا من أشكال أداة تحرير الجينات "Crispr-Cas9" لإدخال طفرة في جين يتسبب في فشل للكبد في تجاربهم على الفئران.

وفي حين أن هذا النهج قد تبين سابقا أنه يمكن اتباعه مع الفئران بعد الولادة، أظهرت الدراسة الأخيرة أنه من الممكن أيضا إجراء التعديل الكلي للجينات للأجنة قبل الولادة.

وأكد العلماء أنه لايزال يحتاجون بعض الوقت قبل تطبيق هذا النهج على البشر.

ويكتب فريق من الباحثين في مجلة Nature Medicine في الولايات المتحدة، كيف أجروا سلسلة من التجارب لاستكشاف استخدام هذه التقنية الجديدة في أجنة الفئران باستخدام شكل معدل من أداة Crispr والتي يمكن أن يتغير الجينات للحمض النووي DNA.

وقال الدكتور وليام بيرانتو المشرف على الدراسة "من الناحية النظرية هذه التقنية أكثر أمانا وتجنب الكثير من المخاوف التي نشرت مؤخرا حول أداة Crispr القياسية" .
وبعد أن تبين أنه من الممكن إجراء التعديلات الجينية في مكان معين في الحمض النووي لخلايا الكبد في أجنة الفئران ، ركز الفريق على حالة تعرف باسم "التيروزين الوراثي 1"، وهو مرض وراثي يمنع الجسم من تكسير الأمينو وحمض يسمى التيروزين، كما ينبغي ، ويمكن أن يسبب الموت إذا ترك دون علاج.

وأضاف بيرانتو: "يبلغ عدد حالات الإصابة بين البشر حوالي 1 في 100.000" ، مضيفًا أنه على الرغم من توفر الأدوية لهذه الحالة الخاصة ، إلا أن أمراض الكبد الأخرى يمكن أن تكون جيدة جدا للعلاج.

ورحب روبن لوفل بادج رئيس قسم علم أحياء الخلايا الجذعية وعلم الوراثة التنموي في معهد فرانسيس كريك في لندن بالدراسة.
وقال "هذه التجارب مهمة والتي تثبت مبدأ أن أمراض الكبد الموروثة جينيا يمكن تجنبها عن طريق تعديلها جينيا قبل أن تؤدي تأثيرات الطفرة إلى إضعاف وظائف الكبد لدى الأطفال حديثي الولادة".

وأضاف أنه من المهم أن يتم العلاج قبل أن نضج جهاز المناعة بما يكفي للتعرف على الفيروسات المستخدمة كأجسام غريبة".