تمكّن العلماء، عبر إجراء بعض التعديلات على الحمض النووي لدى الفئرن الحيّة والبالغة، من استحداث علاج لأمراض الكبد الوراثيّة، مشيرين إلى أنَّ النجاح سيدعم استخدام التقنيّة، التي أطلق عليها "Crispr"، لدى البشر.وأوضح العلماء من معهد "مساتشوستس" الأميركي للتكنولوجيا أنَّ "التقنية تعتمد على إجراء تغييرات صغيرة في قاعدة بيانات ضخمة من جزيء الحمض النووي، تُستخدَم لإيجاد وتصحيح الحمض النووي المتحوّل في جين الكبد، الذي يسمى بـ(LAH)، بطريقة بالغة الدقة من شأنها أن تحوّر الجين المسؤول عن عملية التمثيل الغذائي في الكبد".وأشار الباحثون إلى أنَّ "هناك طفرة مماثلة في الجين نفسه لدى البشر، تسبب أمراض الكبد الوراثيّة، مما زاد آمالهم بإجراء تجارب سريرية على المرضى، خلال الأعوام القليلة المقبلة".
وبيّنوا أنّه "يمكن إجراء تعديلات مفصلة على الحمض النووي، من شأنها أن تسمح بعلاج الاضطرابات الوراثية، مثل فقر الدم المنجلي (تالاسيمايا)، ومتلازمة داون، ومرض هنتنغتون".وأضافوا "تستخدم التقنية الجديدة قطع الأنزيمات، التي تستهدف أجزاء معينة من 23 زوجاً من الكروموسومات البشرية، دون إدخال طفرات غير مقصودة أو عيوب، ويمكن الجمع بينه وبين إنزيم يخترق الحمض النووي، ويسمى (Cas9)، لتعديل الجين البشري".واستطاعت الأبحاث علاج هذا المرض النادر عند الفئران، عن طريق تغيير نحو ثلث خلايا الكبد، باستخدام الـ"RNA"، التي تستخدم كدليل للجزيئات للعثور على الجينات القابلة للتحور، وتسمى "FAH"، حيث يصلح إلحاق أنزيم "Case9" بالـ"RNA" الخطأ.
وباستخدام هذا النهج، يتم إدراج الجين الصحيح في حوالي واحد بين كل 250 خليّة من خلايا الكبد، وخلال الـ 30 يوماً، تبدأ تلك الخلايا السليمة بالتكاثر، وتحل محل خلايا الكبد المريضة.ويعتقد العلماء أنَّ "تلك التقنية الدقيقة يمكن استخدامها للعلاج الجينات أو استبدال الجينات المعيبة بآخرى سليمة، وعلاج الفيروسات المستعصية، مثل فيروس نقص المناعة البشرية (الإيدز)، والأمراض مثل السرطان".ومن المثير للجدل أنها يمكنها أيضاً تصحيح عيوب الجينات في الأجنة الملقحة تلقيحاً صناعياً، وتسمح بتسوية اضطرابات لدى الأطفال قبل الولادة.وأكّد البروفيسور الحائز على جائزة "نوبل" كريغ ميل أنَّ التقنية الجديدة ستغير قواعد اللعبة، واصفًا إياها بأنها "قوية بشكل لا يصدق، ولها العديد من التطبيقات، من الزراعة إلى العلاج الجيني المحتمل في البشر، هي انتصار للعلوم الأساسية، وطفرة هائلة وضخمة في علم الوراثة الجزيئي".يذكر أنَّ اكتشاف الأنزيمات كان في عام 1987، وعُرفت في البداية باسم "الحمض النووي غير المرغوب فيه"، ومنذ ذلك الحين عُرفت بأنها دفاع يستخدم كالبكتيريا المستخدمة ضد غزو الفيروسات.