علاج جينى قيد التجارب يعطى الأمل لمرضى معرضين لفقد البصر

لاح بصيص من الأمل للمصابين بمرض جينى نادر يفقدهم البصر تدريجيا مع التقدم فى العمر حتى يتمكنوا من الاحتفاظ بهذه الحاسة الغالية بفضل تجارب أولية على علاج جينى حقق نتائج مرضية على عدد قليل من الحالات. ويقول توبى ستروه (56 عاما) الذى أخبره طبيبه وهو فى العشرين أنه مهدد بفقد بصره عند بلوغه الخمسين "على مدى الثلاثين عاما الماضية كنت أعيش مهددا بفقد البصر." والآن بعد عامين من حقن شبكية عين ستروه بفيروس يحمل جينا لعلاج نقص للبروتين كان يدمر خلايا الشبكية أصبح بوسعه الاستمتاع بممارسة رياضة التنس المحببة إليه ومواصلة عمله فى المحاماة بنجاح. وقال فى إفادة للصحفيين عن العلاج التجريبى الذى خضع له "الآن هناك أمل كبير فى أن أبقى مبصرا." وستروه أحد مرضى يعدون على اصابع اليد مصابون بحالة وراثية من تدهور حاسة الابصار يطلق عليها "ضمور المشيمية" الذين شاركوا فى مرحلة تجارب أولية لعلاج بالجينات يهدف إلى تصحيح عيب جينى يتسبب فى القضاء على خلايا شبكية العين تدريجيا. ولأن نتائج المرحلة التجريبية الاولى هى لست حالات فقط رصدت فى مرحلة مبكرة للغاية يقول الباحثون ان هناك حاجة لاجراء مزيد من الدراسات لمعرفة ما اذا كان من الممكن تطوير علاجات جينية مماثلة لعلاج عيوب جينية أخرى شائعة تسبب فقدان البصر مثل الضمور البقعى والتهاب الشبكية الصباغى. ويحدث ضمور المشيمية نتجة تحور فى جين يفرز بروتين باسم آر.إى.بى.1 . ويصيب هذا المرض واحدا من بين 50 ألف شخص ويؤدى إلى فقدان البصر تدريجيا -بشكل رئيسى بين الرجال- بسبب تحلل خلايا شبكية العين. ولا يوجد حاليا علاج مرخص لهذه الحالة التى ينتهى بها الأمر إلى موت الخلايا البصرية فى الشبكية المسئولة عن التفاعل مع الضوء إرسال الإشارات إلى المخ. وفى التجربة التى أجراها فريق بقيادة روبرت مكلارين استشارى الجراحة بمستشفى أوكسفورد للعيون حقنت شبكية المرضى -لكن هذه المرة بفيروس معدل بالهندسة الوراثية- لإدخال نسخة معدلة للجين إلى الجزء المناسب من العين. ونشرت نتائج تجربة مكلارين وفريقه فى دورية لانسيت الطبية اليوم الخميس. وأكد مكلارين أن العلاج لا يزال فى طور التجربة وأنه من المرجح إجراء مزيد من التجارب على مدى خمس سنوات قبل التقدم للحصول على ترخيص ليصبح العلاج متاحا لجميع المرضى.